Schválení léčby
Ve Spojených státech došlo k významnému medicínskému průlomu, který může zásadně změnit život neslyšících dětí. Americké úřady schválily genovou terapii s názvem Otarmeni, jež má potenciál obnovit sluch u pacientů s vrozenou genetickou vadou. Lék vyvinutý společností Regeneron Pharmaceuticals získal souhlas od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration, FDA), jak informoval deník The Wall Street Journal.
Jak to funguje?
Princip léčby spočívá v dodání funkční kopie poškozeného genu přímo do vnitřního ucha. U pacientů s touto vzácnou poruchou sice ucho dokáže zachytit zvuky, ale kvůli chybějícímu proteinu je nedokáže převést na nervové signály pro mozek. Otarmeni tento problém řeší tím, že obnoví produkci potřebného proteinu. Výsledky klinické studie jsou přitom mimořádně slibné – sluch se zlepšil u 11 z 12 dětí, přičemž některé z nich dokázaly nově vnímat i velmi tiché zvuky, jako je například šepot.
Vysoká úspěšnost léčby
Lékaři i vědci označují výsledky za překvapivé. Podle odborníka Lawrence Lustiga z Columbia University Irving Medical Center jde o něco, co si ještě donedávna nedokázali představit. Významným zjištěním navíc je, že terapie může fungovat i u starších pacientů, nejen u malých dětí, jak se původně předpokládalo. To výrazně rozšiřuje okruh lidí, kterým by mohla pomoci.
Naděje pro ostatní
Další dobrou zprávou je, že léčba bude ve Spojených státech dostupná zdarma. Přestože je zatím určena jen pro velmi úzkou skupinu pacientů s konkrétní genetickou mutací, výzkum pokračuje a vědci pracují na jejím rozšíření i na další typy poruch sluchu. Pokud se tyto snahy podaří, může se genová terapie stát revoluční metodou, která v budoucnu pomůže tisícům až milionům lidí po celém světě.
Zdroj, foto: Euro.cz, Bioworld.com, Drugs.com, Regmednet.com
Editor: Kristýna Havlová
